干细胞疗法缓解一种自身免疫疾病超15年

据英国《自然》网站19日报道，干细澳大利亚悉尼科技大学与意大利米兰IRCCS圣拉斐尔医院的胞疗科学家报告了一项干细胞疗法的长期跟踪调查结果：一男一女两位患者，因罹患一种罕见且极具破坏性的法缓自身免疫疾病，在接受干细胞移植后，解种疾病病情已稳定缓解超过15年。自身这一积极信号表明，免疫该疗法值得开展更大规模的超年临床试验。相关论文发表于《细胞》旗下《Med》杂志。干细

图片来源：《自然》网站

两位患者所患的胞疗是一种严重甚至可能致命的疾病——视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。病因在于，法缓他们体内的解种疾病免疫细胞错误地产生抗体，肆意攻击脊髓以及连接眼睛与大脑的自身视神经。症状每次持续数天到数月不等，免疫表现为眼痛、超年视力丧失、干细呕吐，乃至手臂和腿部无力或瘫痪。当前的常规疗法需持续用药以预防发作，但药物在这两名患者身上均未起效。

在此次试验疗法中，两人接受了“异基因造血干细胞移植”治疗，供体的干细胞取自他人血液。该疗法此前已用于治疗某些癌症、镰状细胞病等血液疾病，这是其首次被用来对抗NMOSD。

移植干细胞前，两人还接受了一个短暂疗程的抗体与免疫抑制药物，旨在清除免疫系统中那些会产生攻击脊髓和视神经的抗体的B细胞。

结果显示，移植后，两名患者体内均不再产生与NMOSD相关的抗体，免疫系统重新恢复健康。男性患者的神经功能得到改善，回归正常生活，还拥有了两个孩子；女性患者双臂的活动能力比治疗前提高，且无需再依靠药物缓解症状。

团队解释说，这种疗法相当于把患者整个免疫系统“推倒重建”。相比之下，那些使用患者自身干细胞的方法，只是对免疫系统进行“重置”。另外，该疗法所用的干细胞取自供体血液，与从骨髓中采集干细胞相比，创伤更小。

不过，该研究样本量较小，目前尚不清楚干细胞移植是否对每一位NMOSD患者都有益。此外，找到合适的供体同样是一大挑战。尽管如此，这项研究仍可作为启动临床试验的有力依据。

团队坦承，两名患者均出现了一些副作用，包括淋巴结肿大、需要治疗的抗体缺乏，以及膀胱癌。干细胞移植后继发癌症并不罕见，需要在风险与症状改善及生活质量提升之间仔细权衡。而且，干细胞移植本身也存在风险，治疗后出现的感染是与该疗法相关的第二大常见死因。因此，这种手术现阶段仅限于那些标准治疗无效，或同时患有其他自身免疫性疾病的年轻患者。